Un’arma di precisione per modificare il DNA malato

La scoperta è di importanza mondiale: potrebbe avere effetti a breve termine nella terapia delle malattie genetiche e dei tumori

Si chiama “evoCas9” ed è la molecola che permette di modificare il DNA a scopo terapeutico, secondo un nuovo metodo messo a punto dall’Università di Trento.

L’enzima che riscrive il DNA (editing genomico), sviluppato originariamente a Berkley e all’MIT di Boston, era stato salutato da molti come la scoperta biologica più importante del XXI secolo, ma le sue applicazioni sono state ostacolate a causa dell’incapacità di essere davvero accurato. Al CIBIO – Centro di biologia integrata dell’Università di Trento si è trovato il modo di renderlo un’arma di precisione pressoché assoluta per uccidere il DNA malato: “Abbiamo sviluppato un metodo sperimentale di screening attraverso il quale otteniamo una molecola, che chiamiamo evoCas9, più sicura e affidabile di qualunque altra finora descritta, che effettua il taglio di DNA soltanto nel punto voluto senza effetti collaterali non previsti”, spiega ai microfoni di radio Trentino inBlu Anna Cereseto, professoressa del CIBIO e senior author dell’articolo che descrive lo studio su “Nature Biotechnology”, la rivista di biomedicina più importante al mondo.

Questa scoperta renderà l’editing genomico utilizzabile per la correzione delle alterazioni presenti, ad esempio, in malattie genetiche, ereditarie, e nei tumori. “I passi per arrivare alla cura di malattia considerate oggi incurabili sono ancora tanti”, chiarisce la professoressa Anna Ceresato. “Ma questo è un grande passo in avanti perché ci permette di rendere utilizzabile questa proteina, di origine batterica, nell’uomo”. Lo studio trentino ora diventerà patrimonio comune della scienza: “Lo scopo della ricerca è di fare passi avanti attraverso la condivisione con altri gruppi e con aziende di biotecnologia, per portarla il più velocemenre possibile in clinica”. L’obiettivo dichiarato dal CIBIO, però, è anche quello di valorizzare il brevetto derivato dall’invenzione generando ricadute sul territorio trentino.

Gli ambiti di applicazione del “correttore perfetto” evoCas9 non si limitano alle malattie genetiche e ai tumori, i primi e più ovvii bersagli, ma si estendono agli altri settori non medici in cui il genome editing è ormai essenziale: il miglioramento delle piante di interesse alimentare e degli animali da allevamento.

La ricerca, svolta integralmente al Cibio di Trento, ha coinvolto tre unità di ricerca. Il team vede protagonisti il Laboratory of Molecular Virology con Antonio Casini (primo firmatario), Michele Olivieri, Gianluca Petris, Claudia Montagna, Giordano Reginato, Giulia Maule e Anna Cereseto (senior author e responsabile); il Laboratory of Computational Oncology con Francesca Lorenzin, Davide Prandi, Alessandro Romanel e Francesca Demichelis (responsabile); il Laboratory of Transcriptional Networks con Alberto Inga (responsabile).

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